جینونه اساسي جینیاتي واحدونه دي چې ځانګړتیاوې کنټرولوي.د ځینو ویروسونو جینونو پرته، چې د RNA څخه جوړ شوي دي، د ډیری ژوندی موجوداتو جینونه د DNA څخه جوړ شوي دي..د ژوندیو موجوداتو ډیری ناروغۍ د جینونو او چاپیریال ترمنځ د تعامل له امله رامینځته کیږي.د جین درملنه کولی شي د ډیری ناروغیو درملنه یا کم کړي.جین درملنه د طب او درملتون په برخه کې یو انقلاب ګڼل کیږي.د جین درملنې درمل په پراخه معنی کې د DNA - ترمیم شوي DNA درملو پراساس شامل دي (لکه د ویوو جین درملنې درملو کې چې د ویروس ویکتورونو پراساس دي ، د ویټرو جین درملنې درملو کې ، د پلاسمیډ ناپاک درملونه او نور) او د RNA درمل (لکه د انټي سینس اولیګونیوکلیوټایډ درمل ، او سی آر این اے درمل ، او ایم آر این اے درمل ، او نور)؛تنګ احساس د جین درملنې درملو کې په عمده ډول د پلازمیډ DNA درمل شامل دي ، د ویروس ویکتورونو پراساس د جین درملنې درمل ، د باکتریا ویکتورونو پراساس د جین درملنې درمل ، د جین ترمیم سیسټمونه ، او د ویټرو جین ترمیم لپاره د حجرو درملنې درمل شامل دي.د کلونو سخت پرمختګ وروسته، د جین درملنې درملو هڅوونکي کلینیکي پایلې ترلاسه کړې.(د DNA واکسین او mRNA واکسین نه شمیرل کیږي) دا مهال په نړۍ کې د 45 جین درملنې درمل د بازار موندنې لپاره تصویب شوي.سږ کال د بازار موندنې لپاره ټولټال 9 جین درملنې منظور شوي، په شمول د 7 جین درملنې په شمول چې سږکال د لومړي ځل لپاره د بازار موندنې لپاره تصویب شوي، لکه: CARVYKTI، Amvuttra، Upstaza، Roctavian، Hemgenix، Adstiladrin او Ebvallo، (یادونه: نور دوه یې په متحده ایالاتو کې تصویب شوي چې سږ کال د بازار موندنې لپاره لومړی ځای لري. د 2022 په اګست کې په متحده ایالاتو کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شو، او په 2019 کې د اروپایی اتحادیې لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شو؛.) د ډیرو ډیرو جین درملنې محصولاتو په لاره اچولو او د جین درملنې ټیکنالوژۍ چټک پرمختګ سره، د جین درملنه د چټک پرمختګ دوره پیل کوي.

د جین درملنې طبقه بندي (د انځور سرچینه: بایو میټریکس)

دا مقاله د 45 جین درملنې لیست کوي (د DNA واکسینونو او mRNA واکسینونو پرته) چې د بازار موندنې لپاره تصویب شوي.

1. د ویټرو جین درملنه

(1) Strimvelis

شرکت: د GlaxoSmithKline (GSK) لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: دا د می په 2016 کې د اروپایي اتحادیې لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شو.

نښې: د شدید ګډ معافیت (SCID) درملنې لپاره.

تبصرې: د دې درملنې عمومي پروسه دا ده چې لومړی د ناروغ خپل hematopoietic سټیم حجرې ترلاسه کړي ، په ویټرو کې یې پراخه او کلتوري کړي ، بیا د ریټرو ویروس څخه کار واخلي ترڅو د هیماټوپوایټیک سټیم حجرو کې د فعال ADA (اډینوسین ډیمینیز) جین کاپي معرفي کړي او په پای کې ترمیم شوي هیماتپوایټیک سټیم حجرو ته داخل کړي.کلینیکي پایلې ښیې چې د ADA-SCID ناروغانو د 3 کلن ژوندي پاتې کیدو کچه چې د سټریمویلیس سره درملنه شوي 100٪ ده.

(۲) زلمکوس

شرکت: د ایټالیا MolMed شرکت لخوا تولید شوی.

بازار ته وخت: په 2016 کې د اروپایي اتحادیې څخه د مشروط بازار موندنې اجازه ترلاسه کړه.

نښې: دا د hematopoietic stem cell ټرانسپلانټیشن وروسته د ناروغانو د معافیت سیسټم ضمني درملنې لپاره کارول کیږي.

تبصرې: زلموکسس یو الولوجینک T حجري خودکش جین معافیتي درملنه ده چې د ریټرو ویرال ویکٹرونو لخوا بدلیږي.دا طريقه د الوجنيک T حجرو د جنيټيکي تعديلولو لپاره ريټرو وائرل ویکٹرونه کاروي، په دې توګه د جینیکي پلوه تعدیل شوي T حجرې د 1NGFR او HSV-TK Mut2 ځان وژونکي جین څرګندوي چې خلکو ته اجازه ورکوي چې په هر وخت کې د ګینسیکلویر (ganciclovir) درمل وکاروي ترڅو T حجرې ووژني کوم چې د معافیت منفي عکس العمل رامینځته کوي، د احتمالي احتمالي فعالیت مخه نیسي او د هاضمي پوستکي د بیا رغونې لپاره د احتمالي فعالیت مخه نیسي. د HSCT ناروغانو ایسکورټ.

(3) Invossa-K

شرکت: د TissueGene (KolonTissueGene) لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په جولای 2017 کې په سویلي کوریا کې د لیست کولو لپاره تصویب شو.

نښې: د زنګون د مفصلونو د درملنې لپاره.

تبصرې: Invossa-K د ایلوجینک حجرو جین درملنه ده چې د انسان کونډروسایټس پکې شامل دي.الولوجینک حجرې په جینیکي ډول په ویټرو کې تعدیل شوي ، او ترمیم شوي حجرې کولی شي د انټرا آرټیکولر انجیکشن وروسته د ودې بدلون فکتور β1 (TGF-β1) څرګند او پټ کړي.β1)، په دې توګه د osteoarthritis نښې نښانې ښه کوي.کلینیکي پایلې ښیې چې Invossa-K کولی شي د زنګون مفصلونو ته د پام وړ وده ورکړي.دا په 2019 کې د کوریا د خواړو او درملو ادارې لخوا لغوه شو ځکه چې تولید کونکي کارول شوي اجزا غلط لیبل کړي.

(4) Zynteglo

شرکت: د نیلي برډ بایو لخوا څیړل شوی او رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په 2019 کې د بازار موندنې لپاره د اروپایی اتحادیې لخوا تصویب شوی، او په اګست 2022 کې په متحده ایالاتو کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې نښانې: د انتقال پورې تړلې β-thalassemia د درملنې لپاره.

تبصرې: Zynteglo د ویټرو جین درملنه کې یو لینټیو ویروس دی چې د نورمال β-ګلوبین جین (βA-T87Q-globin جین) یوه فعاله کاپي د هیماټوپوایټیک سټیم حجرو ته معرفي کوي چې د lentiviral ویکتور له لارې له ناروغ څخه اخیستل شوي، او بیا د دې جینیتیکي پلوه بدلیدونکي هیماتولوژیکي حجرو کې بیا انفیوژن کوي.یوځل چې ناروغ βA-T87Q-globin جین ولري، دوی ممکن نورمال HbAT87Q پروټین تولید کړي، کوم چې کولی شي په اغیزمنه توګه د وینې لیږد اړتیا کم یا له منځه یوسي.دا یو وخت درملنه ده چې د 12 کلونو او ډیر عمر لرونکو ناروغانو لپاره د عمر د وینې لیږد او د عمر لرونکي درملو بدلولو لپاره ډیزاین شوې.

(۵) اسکائیسونا

شرکت: د نیلي برډ بایو لخوا څیړل شوی او رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په جولای 2021 کې د بازار موندنې لپاره د اروپایي اتحادیې لخوا تصویب شوی، او په سپتمبر 2022 کې په متحده ایالاتو کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: د لومړني دماغي اډرینولوکوډیسټروفي (CALD) درملنې لپاره.

تبصرې: د سکایسونا جین درملنه یوازینۍ جین درملنه ده چې د لومړنۍ مرحلې دماغي اډرینولوکوډیسټروفي (CALD) درملنې لپاره تصویب شوې.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) د ویټرو جین درملنې Lenti-D کې د هیماتپوایټیک سټیم سیل lentiviral دی.د درملنې عمومي کړنلاره په لاندې ډول ده: د آټولوګس هیماتوپوایټیک سټیم حجرې له ناروغ څخه ایستل کیږي ، د لینټیو ویروس لخوا لیږدول کیږي او ترمیم کیږي چې په ویټرو کې د انسان ABCD1 جین لیږدوي ، او بیا بیرته ناروغ ته لیږدول کیږي.دا د 18 کلونو څخه کم عمر لرونکي ناروغانو درملنې لپاره کارول کیږي، د ABCD1 جین تغیرات، او CALD.

(۶) کمریه

شرکت: د نووارټیس لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: د اګست په 2017 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: د مخکینۍ B-حجرې حاد لیمفوبلاسټیک لیوکیمیا (ALL) درملنه او تکرار شوي او ریفراکري DLBCL.

تبصرې: کیمریا د ویټرو جین درملنې درمل دی، د CAR-T لومړنۍ درملنه چې په نړۍ کې د بازار موندنې لپاره تصویب شوې، CD19 په نښه کوي، او د 4-1BB شریک محرک فاکتور کاروي.دا په متحده ایالاتو کې $ 475,000 او په جاپان کې 313,000 ډالر قیمت لري.

(۷) هوکارتا

شرکت: د کایټ فارما لخوا رامینځته شوی ، د ګیلاد (GILD) فرعي شرکت.

بازار ته وخت: د اکتوبر په 2017 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی؛Fosun Kite د Kite Pharma څخه د Yescarta ټیکنالوژي معرفي کړه او د جواز ترلاسه کولو وروسته یې په چین کې تولید کړه.په هیواد کې د لیست کولو لپاره تصویب شو.

نښې: د بیرته راګرځیدونکي یا ریفراکټري لوی بی سیل لیمفوما درملنې لپاره.

تبصرې: یسکارټا د ویټرو جین درملنې ریټرو ویروس دی ، کوم چې په نړۍ کې دوهم تصویب شوی CAR-T درملنه ده.دا CD19 په نښه کوي او د CD28 لګښت کونکي غوره کوي.په متحده ایالاتو کې یې قیمت 373,000 ډالر دی.

(8) Tecartus

شرکت: د ګیلاد (GILD) لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په جولای 2020 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې نښانې: د بیرته راګرځیدونکي یا ریفراکټري مینټل سیل لیمفوما لپاره.

تبصرې: Tecartus د CAR-T سیل درملنه ده چې د CD19 په نښه کوي، او دا دریمه CAR-T درملنه ده چې په نړۍ کې د بازار موندنې لپاره تصویب شوې.

(۹) بریانزي

شرکت: د Bristol-Myers Squibb (BMS) لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: د فبروري په 2021 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې نښانې: بیرته راګرځیدونکي یا ریفراکټري (R/R) لوی بی سیل لیمفوما (LBCL).

تبصرې: بریانزي د لینټی ویروس پراساس د ویټرو جین درملنه ده، څلورم CAR-T درملنه چې په نړۍ کې د بازار موندنې لپاره تصویب شوې، د CD19 په نښه کول.د بریانزي تصویب د سیلولر معافیتي درملنې په برخه کې د برسټول - مایرز سکیب لپاره یو مهم ګام دی، کوم چې دا ترلاسه کړ کله چې یې په 2019 کې د 74 ملیارد ډالرو لپاره سیلجین ترلاسه کړ.

(۱۰) ابیکما

شرکت: د Bristol-Myers Squibb (BMS) او بلیو برډ بایو لخوا په ګډه جوړ شوی.

بازار ته وخت: په مارچ 2021 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې نښانې: بیرته راګرځیدل یا ریفراکټري څو میلوما.

تبصرې: ابیکما د لینټیو ویروس پراساس د ویټرو جین درملنه ده، د نړۍ لومړی CAR-T سیل درملنه چې BCMA په نښه کوي، او پنځم CAR-T درملنه د FDA لخوا تصویب شوې.د درملو اصل دا دی چې په ویټرو کې د لینټیو ویروس منځګړیتوب جین ترمیم له لارې د ناروغ په خپلو T حجرو کې د chimeric BCMA ریسیپټرونه څرګند کړي.په ناروغانو کې د غیر جنیټیکي پلوه تعدیل شوي T حجرو له مینځه وړو لپاره درملنه، او بیا د تعدیل شوي T حجرو له مینځه وړل، کوم چې په ناروغانو کې د BCMA څرګندونکي سرطان حجرې لټوي او وژني.

(11) Libmeldy

شرکت: د باغ معالجې لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: د دسمبر په 2020 کې د لیست کولو لپاره د اروپایی اتحادیې لخوا تصویب شوی.

نښې: د metachromatic leukodystrophy (MLD) درملنې لپاره.

تبصرې: Libmeldy د جین درملنه ده چې د آټولوګس CD34 + حجرو پراساس ده چې په جینیکي ډول د لینټ ویروس لخوا په ویټرو کې ترمیم شوي.کلینیکي معلومات ښیې چې د Libmeldy یو واحد رګ انفیوژن کولی شي په مؤثره توګه د ورته عمر ناروغانو کې د شدید موټرو او ادراکي ضعف په پرتله د لومړي پیل MLD کورس بدل کړي.

(۱۲) بنودا

شرکت: د WuXi Giant Nuo لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په رسمي ډول د NMPA لخوا په سپتمبر 2021 کې تصویب شو.

نښې: د لویو ناروغانو درملنه چې د دویمې کرښې یا پورته سیسټمیک درملنې وروسته بیرته راګرځیدلي یا د لوی B-سیل لیمفوما (r/r LBCL) سره.

تبصرې: بینودا د CD19 ضد CAR-T جین درملنه ده، او دا د WuXi Juro شرکت اصلي محصول هم دی.دا د CAR-T دوهم محصول دی چې په چین کې تصویب شوی، پرته لدې چې د بیرته راګرځیدلو / ریفراکټري لوی B-سیل لیمفایډ WuXi Giant Nuo هم پالن لري چې د ډیری نورو نښو درملنې لپاره Regiorensai انجیکشن رامینځته کړي ، پشمول د follicular lymphoma (FL) ، مینټل سیل لیمفوما (MCL) ، اوږدمهاله لیمفایمیا (B-cell-Lymphoma) ، ثانوي لیمفایمیا (B-cell-Lymphoma) هوما (DLBCL) او حاد لیمفوبلاسټیک لیوکیمیا (ALL).

(۱۳) کارویکټی

شرکت: د لیجنډ بایوټیک لومړی محصول د بازار موندنې لپاره تصویب شو.

بازار ته وخت: د فبروري په 2022 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: د بیرته راګرځیدلو یا ریفراکټري ملټي میل میلوما (R/R MM) درملنې لپاره.

تبصرې: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel، Cilta-cel په لنډه توګه) د CAR-T حجرې معافیت جین درملنه ده چې د دوه واحد ډومین انټي باډي سره د B-cell maturation antigen (BCMA) په نښه کوي.ډاټا ښیي چې کارویکټي په هغه ناروغانو کې چې د بیرته راګرځیدلو یا ریفراکټري ډیری مایلوما لري چې څلور یا ډیر پخوانۍ درملنه یې ترلاسه کړې وي (پشمول د پروټیزوم انابیټرونو، امونومودولیټرونو او د CD38 ضد مونوکلونل انټي باډیز) په ټولیز ډول د غبرګون کچه 98٪ ښودل شوې.

(۱۴)ایبوالو

شرکت: د اتارا بایوتراپیوټکس لخوا رامینځته شوی.

د 2022 په دسمبر کې د بازار موندنې لپاره د اروپا کمیسیون (EC)، دا د نړۍ لومړی نړیوال T سیل درملنه ده چې د بازار موندنې لپاره تصویب شوې.

نښې: د Epstein-Barr ویروس (EBV) لپاره د مونوتراپی په توګه - د لیږد څخه وروسته لیمفوپرویلیفیریټی ناروغۍ (EBV + PTLD) ، درملنه ترلاسه کونکي ناروغان باید د 2 کالو څخه ډیر لویان او ماشومان وي چې دمخه یې لږترلږه یو بل درمل اخیستي وي.

تبصرې: Ebvallo یو ایلوجینک EBV ځانګړي نړیوال T-سیل جین درملنه ده چې د HLA محدوده طریقه د EBV اخته شوي حجرې په نښه کوي او له مینځه وړي.د دې درملنې تصویب د اصلي مرحلې 3 کلینیکي آزموینې مطالعې پایلو پراساس دی، او پایلو ښودلې چې د HCT ګروپ او SOT ګروپ ORR 50٪ و.د بشپړ معافیت (CR) کچه 26.3٪ وه، د جزوی معافیت (PR) کچه 23.7٪ وه، او د معافیت منځنۍ موده (TTR) 1.1 میاشتې وه.د 19 ناروغانو څخه چې معافیت یې ترلاسه کړی، 11 یې د 6 میاشتو څخه زیات د غبرګون موده (DOR) درلوده.برسېره پردې، د خوندیتوب په شرایطو کې، هیڅ ډول منفي عکس العملونه لکه د Graft-versus-host disease (GvHD) یا د ایبوالو پورې اړوند سایټوکین ریلیز سنډروم نه دي رامنځ ته شوي.

2. د ویوو جین درملنه د ویروس ویکتورونو پر بنسټ

(1) جنډیسین/جین شینګ

شرکت: د شینزین سایبینو شرکت لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په 2003 کې په چین کې د لیست کولو لپاره تصویب شو.

نښې: د سر او غاړې squamous cell carcinoma د درملنې لپاره.

یادونه: د انسان بیا جوړونکي p53 adenovirus انجیکشن ګینډیسین / جینیوشینګ د ایډینو ویروس ویکتور جین درملنې درمل دی چې د خپلواک فکري ملکیت حقونه لري چې د شینزین سایبینو شرکت ملکیت لري.د انسان ډول 5 adenovirus د انسان adenovirus ډول 5 څخه جوړ شوی دی. پخوانی د مخدره توکو د تومور ضد اغیز لپاره اصلي جوړښت دی، او وروستی په عمده توګه د لیږدونکي په توګه کار کوي.د اډینو ویروس ویکٹر معالجوي جین p53 هدف حجرو ته لیږدوي ، په نښه شوي حجره کې د تومور ماتونکي جین p53 بیانوي ، او د هغې جین څرګندونه کولی شي د سرطان ضد جینونه تنظیم کړي او د مختلف آنکوجینز فعالیتونه تنظیم کړي ، په دې توګه د تومور وژني هدف ته وده ورکوي او د تومور وژني اغیزه کوي.

(۲) ریګویر

شرکت: د لاتیما شرکت، لاتویا لخوا رامینځته شوی.

د لیست کولو وخت: په 2004 کې په لاتویا کې د لیست کولو لپاره تصویب شو.

نښې: د میلانوما درملنې لپاره.

تبصرې: ریګویر د جین درملنه ده چې د جینیکي پلوه تعدیل شوي ECHO-7 انټرو ویروس ویکتور پراساس دی.په اوس وخت کې، درمل په لاتویا، استونیا، پولنډ، ارمنستان، بیلاروس، او نورو کې منل شوي، او د EU په هیوادونو کې د EMA راجستریشن هم روان دی.په تیرو لسو کلونو کې کلینیکي پیښو ثابته کړې چې د Rigvir oncolytic ویروس خوندي او اغیزمن دی، او کولی شي د میلانوما ناروغانو د ژوندي پاتې کیدو کچه 4-6 ځله لوړه کړي.سربیره پردې، دا درملنه په یو شمیر نورو سرطانونو کې هم د تطبیق وړ ده، پشمول د کولمو سرطان، د پانقراص سرطان، د مثانې سرطان، د پښتورګو سرطان، د پروستات سرطان، د سږو سرطان، د رحم سرطان، لیمفوسرکوما، او داسې نور.

(۳) آنکورین

شرکت: د شانګهای سانوی بیولوژیکي شرکت لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په 2005 کې په چین کې د لیست کولو لپاره تصویب شو.

نښې نښانې: د سر او غاړې د تومورونو درملنه، د ځيګر سرطان، د پانقراص سرطان، د رحم سرطان او نور سرطان.

تبصرې: آنکورین (安科瑞) د آنکولیټیک ویروس جین درملنې محصول دی چې اډینو ویروس د کیریر په توګه کاروي.یو آنکولیټیک اډینوویرس ترلاسه کیږي ، کوم چې کولی شي په ځانګړي ډول د p53 جین کمښت یا غیر معمولي تومورونو کې تکرار شي ، د تومور حجرو لیسز لامل کیږي ، په دې توګه د تومور حجرې وژني.پرته له دې چې عادي حجرو ته زیان ورسوي.کلینیکي مطالعاتو ښودلې چې انکیروي د مختلف وژونکي تومورونو لپاره ښه خوندیتوب او مؤثریت لري.

(۴) ګلابره

شرکت: د یونی کیور لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په 2012 کې په اروپا کې د لیست کولو لپاره تصویب شو.

نښې: د پانکریټایټس شدید یا تکراري پیښو سره د لیپوپروټین لیپیس کمښت (LPLD) درملنه د سخت محدود غوړ رژیم سره سره.

یادونه: ګلیبیرا (الیپوګین ټیپروویک) د AAV پر بنسټ د جین درملنې درمل دی چې AAV د درملنې جین LPL د عضلاتو حجرو ته لیږدولو لپاره د کیریر په توګه کاروي ، ترڅو اړوند حجرې کولی شي یو ټاکلی مقدار لیپوپروټین لیپیز تولید کړي ، د ناروغۍ د کمولو لپاره ، دا درملنه د څو کلونو لپاره د اوږدې مودې لپاره مؤثره کیدی شي.درمل په 2017 کې له بازار څخه وایستل شول. د وتلو دلیل ممکن په دوه فکتورونو پورې اړه ولري: لوړ نرخ او د بازار محدود تقاضا.د درملو د درملنې اوسط لګښت تر 1 ملیون ډالرو پورې لوړ دی ، او یوازې یو ناروغ یې اخیستی او کارولی دی.که څه هم د طبي بیمې شرکت د دې لپاره US $ 900,000 بیرته تادیه کړې، دا د بیمې شرکت لپاره نسبتا لوی بار دی.برسېره پردې، د مخدره توکو لخوا په نښه شوي نښې خورا نادر دي، د پیښو کچه په 1 ملیون کې نږدې 1 او د غلط تشخیص لوړه کچه.

(۵) Imlygic

شرکت: د امګین لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په 2015 کې، دا په متحده ایالاتو او اروپايي اتحادیه کې د لیست کولو لپاره تصویب شو.

نښې نښانې: د میلانوما زخمونو درملنه چې د جراحۍ په واسطه په بشپړه توګه لیرې نشي.

تبصرې: Imlygic د هیرپس ​​سمپلیکس ویروس ډول 1 دی چې د جینیاتي ټیکنالوژۍ لخوا تعدیل شوی (د هغې د ICP34.5 او ICP47 جین ټوټې ړنګول، او د انسان ګرانولوسایټ میکروفیج کالونی محرک فکتور GM-CSF جین داخلول په لومړي ځل د HSVDA په ویروس اخته شوي ویروسونه دي) e درملنه.د ادارې طریقه د انټرالیزونال انجیکشن دی، کوم چې په مستقیم ډول د میلانوما زخمونو ته داخل کیدی شي ترڅو د تومور حجرو د تخریب لامل شي، د تومور څخه اخیستل شوي انټيجنونه او GM-CSF خوشې کړي، او د تومور ضد معافیت غبرګون ته وده ورکړي.

(۶) Luxturna

شرکت: د سپارک معالجې لخوا رامینځته شوی ، د روچ فرعي شرکت.

بازار ته وخت: دا په 2017 کې د FDA لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شو، او بیا په 2018 کې په اروپا کې د بازار موندنې لپاره تصویب شو.

نښې: د ماشومانو او لویانو د درملنې لپاره چې د دوه ځله کاپي RPE65 جین تغیراتو له امله لید له لاسه ورکړی مګر د ریټینل حجرو کافي شمیر ساتي.

تبصرې: Luxturna د AAV پر بنسټ د جین درملنه ده چې د subretinal انجیکشن لخوا اداره کیږي.د جین درملنه AAV2 د یو کیریر په توګه کاروي ترڅو د ناروغ ریټینل حجرو ته د عادي RPE65 جین یوه فعاله کاپي معرفي کړي، ترڅو اړونده حجرې نورمال RPE65 پروټین څرګند کړي، چې د ناروغ د RPE65 پروټین کمښت پوره کوي، په دې توګه د ناروغ لید ته وده ورکوي.

(۷) زولګینسما

شرکت: د AveXis لخوا رامینځته شوی، د Novartis یوه فرعي شرکت.

بازار ته وخت: د می په 2019 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: د 2 کالو څخه کم عمر لرونکي د نخاعي عضلاتو اټروفي (SMA) درملنه.

یادونه: Zolgensma د AAV ویکتور پر بنسټ د جین درملنه ده.دا درمل په نړۍ کې د بازار موندنې لپاره تصویب شوي د نخاعي عضلاتو ایټروفي لپاره یوازینی یو ځل درملنې پلان دی.د مخدره توکو پیل د نخاعي عضلاتو ایټروفي په درملنه کې یو نوی دور پرانیزي.پاڼه، یو مهم پرمختګ دی.دا جین درملنه scAAV9 ویکتور کاروي ترڅو ناروغ ته نورمال SMN1 جین د داخلي انفیوژن له لارې معرفي کړي ترڅو نورمال SMN1 پروټین تولید کړي ، پدې توګه د اغیزمنو حجرو فعالیت ښه کوي لکه د موټرو نیورون.په مقابل کې، د SMA درمل Spinraza او Evrysdi د اوږدې مودې تکراري خوراک ته اړتیا لري.سپنرازا په هرو څلورو میاشتو کې د نخاعي انجیکشن لخوا ورکول کیږي، او Evrysdi هره ورځ د شفاهي درمل دی.

(8) Delytact

شرکت: د دایچي سانکیو شرکت لخوا رامینځته شوی (TYO: 4568).

بازار ته وخت: د 2021 په جون کې د جاپان د روغتیا، کار او هوساینې وزارت (MHLW) څخه مشروط تصویب.

نښې: د وژونکي glioma درملنې لپاره.

تبصرې: ډیلیټیک څلورم د آنکولیټیک ویروس جین درملنې محصول دی چې په نړیواله کچه تصویب شوی ، او لومړی آنکولیټیک ویروس محصول دی چې د وژونکي ګلوما درملنې لپاره تصویب شوی.ډیلیټیکټ د جنیټیکي پلوه انجینر شوی د هیرپس ​​سمپلیکس ویروس ډول 1 (HSV-1) oncolytic ویروس دی چې د ډاکټر توډو او همکارانو لخوا رامینځته شوی.ډیلیټیکټ د دوهم نسل HSV-1 G207 جینوم کې د حذف کولو اضافي تغیرات معرفي کوي ، د سرطان حجرو کې د دې انتخابي عکس العمل ته وده ورکوي او د تومور ضد معافیت غبرګون هڅوي پداسې حال کې چې لوړ خوندیتوب ساتي.Delytact لومړی دریم نسل آنکولیټیک HSV-1 دی چې اوس مهال د کلینیکي ارزونې لاندې دی.په جاپان کې د ډیلیټیکټ تصویب په عمده ډول د واحد بازو مرحلې 2 کلینیکي آزموینې پراساس دی.په تکراري glioblastoma ناروغانو کې، Delytact د یو کال د ژوندي پاتې کیدو اصلي پای ټکی ترلاسه کړ، او پایلو وښودله چې ډیلیټیکټ د G207 په پرتله ښه موثریت ښودلی.قوي نقلي ځواک او د تومور ضد لوړ فعالیت.دا د سینې، پروستات، شوانوماس، ناسوفرینجیل، هیپاټو سیلولر، کولوریکټل، وژونکي پریفیرال عصبي تومورونو، او د تایرایډ سرطان په قوي تومور ماډلونو کې اغیزمن و.

(۹) اپستازه

شرکت: د PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په جولای 2022 کې د بازار موندنې لپاره د اروپایی اتحادیې لخوا تصویب شوی.

نښې: د اروماتیک L-amino acid decarboxylase (AADC) کمښت لپاره ، دا د 18 میاشتو او تر هغه پورته عمر ناروغانو درملنې لپاره تصویب شوی.

تبصرې: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) د ویوو جین درملنه ده چې د ایډینو سره تړلي ویروس ډول 2 (AAV2) سره د لیږدونکي په توګه.ناروغان د AADC انزایم کوډ کولو جین کې د بدلون له امله ناروغه کیږي.AAV2 یو صحي جین لري چې د AADC انزایم کوډ کوي.د جین خساره بڼه د درملنې اغیز ترلاسه کوي.په تیوري کې، یوه اداره د اوږدې مودې لپاره اغیزمنه ده.دا لومړی بازار موندلی جین درملنه ده چې مستقیم دماغ ته داخلیږي.د بازار موندنې اجازه د EU په ټولو 27 غړو هیوادونو کې پلي کیږي، په بیله بیا آیسلینډ، ناروې او لیچټینسټین.

(10) Roctavian

شرکت: د بایومارین فارماسیوټیکل (BioMarin) لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: د 2022 په اګست کې د اروپایی اتحادیې لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شوی؛د انګلستان د درملو او روغتیا پاملرنې محصولاتو ادارې (MHRA) لخوا د 2022 په نومبر کې د بازار موندنې اجازه.

نښې: د شدید هیموفیلیا A د بالغ ناروغانو درملنې لپاره چې د FVIII فکتور مخنیوی تاریخ نلري او د AAV5 انټي باډي منفي وي.

تبصرې: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 د ویکتور په توګه کاروي او د انسان د ځيګر ځانګړي پروموټر HLP کاروي ترڅو د B ډومین له مینځه وړلو سره د انسان د کوګولیشن فاکتور VIII (FVIII) څرګندونه پرمخ بوځي.د اروپایی کمیسیون پریکړه چې د والکټوکوجین روکساپاروویک بازار موندنه تصویب کړي د درملو د کلینیکي پراختیا پروژې عمومي معلوماتو پراساس ده.د دوی په مینځ کې، د III د کلینیکل د تیرې کچې پایلې د پام وړ کم شوي، د پروټین کلني (F8) کارول شوي، یا د بدن کلني (F8) کارول شوي، یا د بدن کلني (F8) د نومونې کلنۍ (F8) د پام وړ کمیدل دي، یا په بدن کې د F8 فعالیت د پام وړ کم شوی، یا په بدن کې د F8 فعالیت د پام وړ لوړ شوی، یا په بدن کې د F8 فعالیت د پام وړ لوړ شوی دی.د 4 اونیو درملنې وروسته، د موضوع کلنۍ د F8 کارولو کچه او ABR چې درملنې ته اړتیا لري په ترتیب سره 99٪ او 84٪ کم شوي، او توپیر د احصایې له پلوه مهم و (p <0.001).د خوندیتوب پروفایل ښه و، او هیڅ موضوع د F8 فکتور مخنیوی، ناوړه یا ترومبوسس ضمني اغیزې تجربه نه کړې، او د درملنې اړوند جدي منفي پیښې (SAEs) راپور شوي ندي.

(11) هیمګینکس

شرکت: د UniQure کارپوریشن لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په نومبر 2022 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: د هیموفیلیا B سره د بالغ ناروغانو درملنې لپاره.

یادونه: هیمګینیکس د AAV5 ویکتور پر بنسټ د جین درملنه ده.دا درمل د کوګولیشن فکتور IX (FIX) جین ډول FIX-Padua سره مجهز دی، کوم چې د رګونو له لارې اداره کیږي.د ادارې څخه وروسته، جین کولی شي په ځیګر کې د FIX coagulation عامل څرګند کړي او د وینې د داخلیدو وروسته د کوګولیشن فعالیت ترسره کړي، نو د درملنې هدف ته د رسیدو لپاره، په تیوریکي توګه، یوه اداره د اوږدې مودې لپاره اغیزمنه ده.

(12) Adtiladrin

شرکت: د Ferring Pharmaceuticals لخوا جوړ شوی.

بازار ته وخت: په دسمبر 2022 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: د لوړ خطر غیر عضلاتي برید کونکي مثانې سرطان (NMIBC) درملنې لپاره چې د بیسیلس کالمیټ-ګورین (BCG) ته غیر ځواب ویونکی دی.

تبصرې: اډسټیلاډرین د جین درملنه ده چې د غیر نقل شوي اډینو ویروس ویکتور پر بنسټ والړ دی، کوم چې کولی شي په نښه شوي حجرو کې د انټرفیرون الفا-2b پروټین ډیر فشار ورکړي، او د مثانې ته د ادرار کیتیټر له لارې اداره کیږي (په هرو دریو میاشتو کې یو ځل اداره کیږي)، د ویروس ویکتور کولی شي په مؤثره توګه د حجرو حجرو ته انفجار کړي او بیا د پروټین دیوال ته د الافیرون فشار ورکړي. eutic اغیز.د جین درملنې دا نوی میتود په دې توګه د ناروغ د مثانې دیوال حجرې په کوچني "فابریکې" بدلوي چې انټرفیرون تولیدوي، په دې توګه د سرطان سره د مبارزې لپاره د ناروغ وړتیا لوړوي.

د اډسټیلاډرین خوندیتوب او موثریت په څو سینټر کلینیکي مطالعې کې ارزول شوی چې پکې 157 ناروغان د لوړ خطر BCG غیر ځواب ویونکي NMIBC سره.ناروغان په هرو دریو میاشتو کې تر 12 میاشتو پورې ، یا د درملنې لپاره د نه منلو وړ زهرجن کیدو پورې یا د لوړې درجې NMIBC تکرار کیدو پورې Adstiladrin ترلاسه کوي.په ټولیز ډول، 51 سلنه راجستر شوي ناروغان چې د اډسټیلاډرین سره درملنه شوي بشپړ ځواب ترلاسه کړ (د سرطان ټولې نښې له لاسه ورکول چې په سیسټوسکوپي، بایپسي نسج او ادرار کې لیدل کیږي).

3. کوچني نیوکلیک اسید درمل

(1) Vitravene

شرکت: د Ionis Pharma (پخوانی Isis Pharma) او Novartis لخوا په ګډه جوړ شوی.

بازار ته وخت: په 1998 او 1999 کې، دا د FDA او EU EMA لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شو.

نښې: د HIV مثبت ناروغانو کې د سایټومیګالو ویروس ریټینایټس درملنې لپاره.

تبصرې: Vitravene یو antisense oligonucleotide درمل دی، چې په نړۍ کې د بازار موندنې لپاره تصویب شوی لومړی oligonucleotide درمل دی.د لیست کولو په لومړي مرحله کې، د CMV ضد درملو لپاره د بازار غوښتنه ډیره بیړنۍ وه؛وروسته ، د خورا فعال انټي ریټرو ویروس درملنې پراختیا له امله ، د CMV قضیو شمیر په چټکۍ سره راټیټ شو.د بازار د تقاضا د کمښت له امله، مخدره توکي په 2002 او 2006 کې د اروپایي اتحادیې هیوادونو او متحده ایالاتو کې د وتلو لپاره پیل شوي.

(2) ماکوګین

شرکت: د Pfizer او Eyetech لخوا په ګډه جوړ شوی.

بازار ته وخت: په 2004 کې په متحده ایالاتو کې د لیست کولو لپاره تصویب شو.

نښې: د نوواسکولر عمر پورې اړوند میکولر انحطاط د درملنې لپاره.

تبصرې: میکوګین یو پیګیلیټ شوی ترمیم شوی اولیګونیوکلیوټایډ درمل دی چې کولی شي د ویسکولر انډوتیلیل ودې فکتور (VEGF165 فرعي ډول) په نښه او وتړي، او د ادارې طریقه د انټرایټریل انجیکشن دی.

(3) Defitelio

شرکت: د جاز فارماسیوټیکل لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: دا په 2013 کې د اروپایی اتحادیې لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شو او د مارچ 2016 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شو.

نښې: د هیپاټیک وینو-کلوسیو ناروغۍ درملنې لپاره چې د هیماتپوایټیک سټیم سیل ټرانسپلانټیشن وروسته د پښتورګو یا سږو ضعف سره تړاو لري.

یادونه: Defitelio یو oligonucleotide درمل دی، چې د پلازمین ملکیتونو سره د oligonucleotides مخلوط دی.د سوداګریزو دلایلو لپاره په 2009 کې له بازار څخه ایستل شوی.

(۴) کنیمرو

شرکت: د Ionis Pharma او Kastle لخوا په ګډه جوړ شوی.

بازار ته وخت: په 2013 کې، دا په متحده ایالاتو کې د یتیم درملو په توګه د بازار موندنې لپاره تصویب شو.

نښې: د هوموزاګس فامیلیل هایپرکولیسټرولیمیا د ضمني درملنې لپاره.

یادونه: کینامرو یو انټي سینس اولیګونیوکلیوټایډ درمل دی ، کوم چې یو انټي سینس اولیګونیوکلیوټایډ دی چې د انسان apo B-100 mRNA په نښه کوي.کینامرو په اونۍ کې یو ځل د 200 ملی ګرامه فرعي لاندې اداره کیږي.

(۵) سپینراز

شرکت: د Ionis Pharmaceuticals لخوا جوړ شوی.

بازار ته وخت: د دسمبر په 2016 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې نښانې: د نخاعي عضلاتو ایټروفي (SMA) درملنې لپاره.

تبصرې: سپنرازا (nusinersen) یو انټي سینس اولیګونیوکلیوټایډ درمل دی.د SMN2 exon 7 د cleavage سایټ سره په تړلو سره، Spinraza کولی شي د SMN2 جین RNA cleavage بدل کړي، په دې توګه د بشپړ فعال SMN پروټین تولید زیاتوي.د 2016 په اګست کې، BIOGEN د سپنرازا لپاره د نړیوالو حقونو ترلاسه کولو لپاره خپل اختیار کارولی.سپنرازا یوازې په 2011 کې په انسانانو کې خپله لومړنۍ کلینیکي آزموینه پیل کړه. یوازې په 5 کلونو کې، دا په 2016 کې د FDA لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شو، کوم چې د FDA بشپړ اغیزمنتوب منعکس کوي.درمل په چین کې د بازار موندنې لپاره د 2019 په اپریل کې تصویب شو. په چین کې د سپنرازا لپاره د تصویب ټوله دوره له 6 میاشتو څخه کمه وه، او دا دوه کاله او 2 میاشتې تیرې شوې کله چې سپنرازا په لومړي ځل په متحده ایالاتو کې تصویب شو.په چین کې د لیست کولو سرعت لا دمخه خورا ګړندی دی.دا د دې حقیقت له امله هم دی چې د مخدره توکو د ارزونې مرکز د نومبر په 1، 2018 کې "د بهرنیو نویو درملو د لومړۍ بستې د لیست خپرولو په اړه خبرتیا چې په کلینیکي تمرین کې عاجل اړتیا لیدل کیږي" خپور کړ، او د ګړندۍ بیاکتنې لپاره د 40 بهرنیو نویو درملو په لومړۍ بسته کې شامل شو، چې په منځ کې یې سپنرازا درجه بندي وه.

(6) Exondys 51

شرکت: د AVI BioPharma لخوا رامینځته شوی (وروسته بیا د سرپټا درملنې نوم بدل شو).

بازار ته وخت: د سپتمبر په 2016 کې، دا د FDA لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شو.

نښې: د DMD جین کې د Exon 51 skipping جین بدلون سره د Duchenne muscular dystrophy (DMD) درملنې لپاره.

یادونه: Exondys 51 یو انټي سینس اولیګونیوکلیوټایډ درمل دی، انټي سینس اولیګونیوکلیوټایډ کولی شي د DMD جین د پری mRNA د Exon 51 حالت سره وصل شي چې په پایله کې د بالغ mRNA رامینځته کیږي ، د Exon 51 برخه د Excision بلاک کیږي ، په دې توګه د ناروغانو په جزوي ډول د mRNA د چوکاټ په لوستلو کې مرسته کوي چې د فریمونو ترکیب سم کړي. د نورمال پروټین په پرتله لنډ دی، په دې توګه د ناروغ نښې ښه کوي.

(۷) ټګسدي

شرکت: د Ionis Pharmaceuticals لخوا جوړ شوی.

بازار ته وخت: دا د جولای په 2018 کې د اروپایي اتحادیې لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شو.

نښې: د وراثتي ټرانسټایرټین امیلایډوسس (hATTR) درملنې لپاره.

تبصرې: Tegsedi یو antisense oligonucleotide درمل دی چې د ټرانسټایرټین mRNA په نښه کوي.دا لومړی درمل دی چې په نړۍ کې د HATTR درملنې لپاره تصویب شوی.دا د subcutaneous انجیکشن لخوا اداره کیږي.درمل د ATTR پروټین تولید کموي د ټرانسټایرټین (ATTR) mRNA په نښه کولو سره ، او د ATTR په درملنه کې د ګټې - خطر ښه تناسب لري ، او د ناروغ نیوروپتي او د ژوند کیفیت د پام وړ ښه شوی ، او دا د TTR تغیراتو ډولونو سره مطابقت لري ، نه د ناروغۍ مرحله او نه هم د کارتیومیوپیتي شتون.

(۸) Onpattro

شرکت: په ګډه د الینیلم کارپوریشن او سنوفي کارپوریشن لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په 2018 کې په متحده ایالاتو کې د لیست کولو لپاره تصویب شو.

نښې: د وراثتي ټرانسټایرټین امیلایډوسس (hATTR) درملنې لپاره.

تبصرې: Onpattro د siRNA درمل دی چې د transthyretin mRNA په نښه کوي، کوم چې په ځیګر کې د ATTR پروټین تولید کموي او د ټرانسټایریټین (ATTR) mRNA په نښه کولو سره په عصبي اعصابو کې د امیلایډ زیرمو راټولول کموي، په دې توګه د ناروغۍ نښې ښه کوي او کموي.

(۹) ګولاری

شرکت: د Alnylam کارپوریشن لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: د نومبر په 2019 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: په لویانو کې د حاد جگر پورفیریا (AHP) درملنې لپاره.

تبصرې: Givlaari د siRNA درمل دی، کوم چې د siRNA دویم درمل دی چې د Onpattro وروسته بازار موندنې لپاره تصویب شوي.د ادارې لاره د فرعي لاندې انجیکشن دی.درمل د ALAS1 پروتین mRNA په نښه کوي، او د Givlaari سره میاشتنۍ درملنه کولی شي د پام وړ او دایمي توګه په ځیګر کې د ALAS1 کچه راټیټه کړي، په دې توګه د نیوروټوکسیک ALA او PBG کچه نورمال حد ته راټیټوي، په دې توګه د ناروغ د ناروغۍ نښې کموي.ارقامو ښودلې چې هغه ناروغان چې د ګیولاري سره درملنه شوي د پلیسبو ګروپ په پرتله د قبضې په شمیر کې 74٪ کمښت درلود.

(۱۰) ویونډیس۵۳

شرکت: د سرپټا معالجې لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: د دسمبر په 2019 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: د DMD ناروغانو درملنې لپاره د ډیسټروفین جین exon 53 splicing mutation سره.

تبصرې: Vyondys 53 یو antisense oligonucleotide درمل دی، کوم چې د ډیسټروفین پری mRNA د جلا کولو پروسه په نښه کوي.Exon 53 په جزوي توګه ټوټه ټوټه شوی، د بیلګې په توګه په بالغ mRNA کې شتون نلري، او د دې لپاره ډیزاین شوی چې یو ټوټه شوی مګر لاهم فعال ډیسټروفین تولید کړي، په دې توګه په ناروغانو کې د تمرین وړتیا ښه کوي.

(۱۱) وایلورا

شرکت: د Ionis درملتون او د هغې فرعي شرکت اکسیا معالجې لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: دا د می په 2019 کې د اروپا د درملو ادارې (EMA) لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شو.

نښې: د فامیلیل chylomicronemia سنډروم (FCS) په بالغ ناروغانو کې د رژیم کنټرول سربیره د ضمني درملنې په توګه.

تبصرې: Waylivra یو antisense oligonucleotide درمل دی، کوم چې د FCS درملنې لپاره په نړۍ کې د بازار موندنې لپاره تصویب شوی لومړنی درمل دی.

(۱۲) لقوی

شرکت: د نووارټیس لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: د دسمبر په 2020 کې د بازار موندنې لپاره د اروپایی اتحادیې لخوا تصویب شوی.

نښې: د لومړني هایپرکولیسټرولیمیا سره د لویانو درملنې لپاره (د هیټروزایګوس کورنۍ او غیر کورنۍ) یا مخلوط ډیسلیپیډیمیا.

تبصرې: Leqvio د siRNA درمل دی چې د PCSK9 mRNA په نښه کوي.دا د کولیسټرول (LDL-C) کمولو لپاره د نړۍ لومړی siRNA درملنه ده.دا د subcutaneous انجیکشن لخوا اداره کیږي.درمل د RNA مداخلې له لارې د PCSK9 پروټین کچه راټیټوي، په دې توګه د LDL-C کچه راټیټوي.کلینیکي معلومات ښیي چې د هغو ناروغانو لپاره چې نشي کولی د LDL-C کچه د سټاټینز اعظمي برداشت شوي دوز سره د درملنې وروسته هدف کچې ته راټیټ کړي، Leqvio کولی شي LDL-C شاوخوا 50٪ کم کړي.

(13) اکسلومو

شرکت: د Alnylam درملتون لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: د نومبر په 2020 کې د بازار موندنې لپاره د اروپایی اتحادیې لخوا تصویب شوی.

نښې: د لومړني هایپرکسالوریا ډول 1 (PH1) درملنې لپاره.

تبصرې: اکسلومو د siRNA درمل دی چې د هایدروکسایډ آکسیډیز 1 (HAO1) ​​mRNA په نښه کوي، او د ادارې طریقه د فرعي لاندې انجیکشن دی.درمل د Alnylam د وروستي پرمختللي ثبات کیمیا، ESC-GalNAc کنجګیشن ټیکنالوژۍ په کارولو سره رامینځته شوي، کوم چې د ډیر دوام او ځواک سره په فرعي ډول اداره شوي siRNA وړوي.درمل د هایدروکسایډ آکسیډیز 1 (HAO1) ​​mRNA تخریب یا مخنیوی کوي ، په ځیګر کې د ګلایکولیټ اکسیډیز کچه راټیټوي ، او بیا د اکسلایټ تولید لپاره اړین سبسټریټ مصرفوي ، د اکسلایټ تولید کموي ترڅو په ناروغانو کې د ناروغۍ پرمختګ کنټرول کړي او د ناروغۍ نښې ښه کړي.

(14) Viltepso

شرکت: د NS فارما لخوا رامینځته شوی ، د نیپون شینیاکو فرعي شرکت.

بازار ته وخت: د اګست په 2020 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: د DMD جین کې د Exon 53 skipping جین بدلون سره د Duchenne muscular dystrophy (DMD) درملنې لپاره.

تبصره: Viltepso یو antisense oligonucleotide درمل دی چې کولی شي د DMD جین د mRNA دمخه د Exon 53 موقعیت سره وتړي، د Exon 53 برخه د بالغ mRNA له جوړیدو وروسته جلا کیږي، په دې توګه د mRNA لوستلو چوکاټ په جزوي توګه سموي، دا بکس د ځینو ناروغانو سره مرسته کوي چې د پروټینونو په پرتله د پروټینونو لنډ فعالیت وکړي. د ناروغانو نښې ښه کول.

(۱۵) اموندي ۴۵

شرکت: د Sarepta Therapeutics لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: د فبروري په 2021 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: د DMD جین کې د Exon 45 skipping جین بدلون سره د Duchenne muscular dystrophy (DMD) درملنې لپاره.

یادونه: Amondys 45 یو antisense oligonucleotide درمل دی، antisense oligonucleotide کولای شي د DMD جین د مخکینۍ mRNA د Exon 45 موقعیت سره وصل شي، چې په پایله کې د Exon 45 برخه د بالغ mRNA له جوړیدو وروسته بنده شوې، چې په دې توګه د ناروغانو د ځینو برخو د mRNA د فریمونو په لوستلو کې مرسته کوي، چې په جزوي توګه د mRNA په ترکیب کې مرسته کوي. چې د نورمال پروټین په پرتله لنډ وي، په دې توګه د ناروغ نښې ښه کوي.

(۱۶) اموترا (وتریسیران)

شرکت: د Alnylam درملتون لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په جون 2022 کې د بازار موندنې لپاره د FDA لخوا تصویب شوی.

نښې: په لویانو کې د پولی نیوروپتي (hATTR-PN) سره د میراثي ټرانسټایرټین امیلایډوسس درملنې لپاره.

تبصرې: اموترا (Vutrisiran) د siRNA درمل دی چې د ټرانسټایرټین (ATTR) mRNA په نښه کوي چې د فرعي لاندې انجیکشن لخوا اداره کیږي.Vutrisiran د Alnylam د لوړ شوي ثبات کیمیا (ESC) پر بنسټ والړ دی - GalNAc conjugate تحویلي پلیټ فارم ډیزاین د زیاتوالي او میټابولیک ثبات سره.د درملنې تصویب د هغې د دریمې مرحلې کلینیکي مطالعې (HELIOS-A) د 9 میاشتو معلوماتو پراساس دی ، او عمومي پایلې ښیې چې درملنې د HATTR-PN نښو کې ښه والی راوستی ، او د 50٪ څخه ډیر د ناروغانو حالت بدل شوی یا د خرابیدو مخه نیول شوې.

4. د جین درملنې نور درمل

(1) Rexin-G

شرکت: د ایپیوس بایوټیک لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: په 2005 کې، دا د فیلیپین د خوړو او درملو ادارې (BFAD) لخوا د بازار موندنې لپاره تصویب شو.

نښې: د کیموتراپي په وړاندې مقاومت لرونکي پرمختللي سرطان درملنې لپاره.

تبصرې: Rexin-G د جین بار شوي نانو پارټیکل انجیکشن دی.دا د سایکلین G1 میوټینټ جین د ریټرو ویرال ویکتور له لارې هدف حجرو ته معرفي کوي ترڅو په ځانګړي ډول قوي تومورونه ووژني.د ادارې طریقه د رګونو انفیوژن ده.د تومور په نښه شوي درمل په توګه چې په فعاله توګه د میټاسټاټیک سرطان حجرې لټوي او له مینځه وړي ، دا په ناروغانو باندې یو ځانګړی معالجه اغیزه لري چې د نورو سرطان درملو کې ناکام شوي ، پشمول د هدف شوي بیولوژیکي.

(2) Neovasculgen

شرکت: د انسان سټیم حجرو انسټیټیوټ لخوا رامینځته شوی.

د لیست کولو وخت: دا د دسمبر په 7، 2011 کې په روسیه کې د لیست کولو لپاره تصویب شو، او بیا په 2013 کې په اوکراین کې پیل شو.

نښې: د عصبي عصبي شریان ناروغۍ درملنې لپاره ، پشمول د شدید عضوي اسکیمیا.

تبصرې: Neovasculgen د DNA پلاسمیډونو پر بنسټ د جین درملنه ده.د vascular Endothelial Growth Factor (VEGF) 165 جین په پلاسمید ملا کې جوړ شوی او په ناروغانو کې انفجار کیږي.

(3) کولیټیجین

شرکت: په ګډه د اوساکا پوهنتون او د پانګونې شرکتونو لخوا رامینځته شوی.

بازار ته وخت: د اګست په 2019 کې د جاپان د روغتیا، کار او هوساینې وزارت لخوا تصویب شوی.

نښې نښانې: د جدي ټیټ افراط اسکیمیا درملنه.

تبصرې: کولیټیجین د پلازمیډ پر بنسټ د جین درملنه ده، د جین درملنې لومړنی درمل دی چې د انجیس لخوا تولید شوی، په جاپان کې د جین درملنې شرکت.د دې درملو اصلي برخه یو ناپاک پلاسمیډ دی چې د انسان هیپاټوسایټ وده فکتور (HGF) جین ترتیب لري.که چیرې درمل د ټیټو غړو عضلاتو ته داخل شي، څرګند شوی HGF به د بند شوي وینې رګونو شاوخوا د نوي وینې رګونو رامینځته کیدو ته وده ورکړي.کلینیکي ازموینو د زخمونو په ښه کولو کې د هغې اغیز تایید کړی.

فارجین څنګه د جین درملنې پراختیا کې مرسته کولی شي؟

موږ د siRNA درملو پراختیا په لومړیو مرحلو کې په لویه کچه سکرینینګ کې د سکرینینګ وخت خوندي کولو کې مرسته کوو.

نور جزییات لیدنه وکړئ:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/